I pazienti con mieloma multiplo ( MM ) che non rispondono alla terapia iniziale hanno esiti peggiori rispetto ai pazienti con risposta primaria, e in questa popolazione mancano trattamenti efficaci.
Tuttavia, gli esiti della malattia refrattaria primaria nell’era dei trattamenti moderni non sono stati ancora studiati.
Sono stati esaminati i pazienti affetti da mieloma multiplo trattati con terapia tripletta / quadrupletta per valutare l'incidenza della malattia refrattaria primaria e l'impatto delle terapie di salvataggio in questa popolazione.
Sono stati identificati 1.127 pazienti, di cui 1.086 sono stati valutati per le risposte ematologiche dopo 4-6 cicli. Di questi, il 93.3% ( 1.013 ) aveva evidenza di risposta, mentre il 6.7% ( 73 ) aveva una malattia refrattaria primaria.
Con una sopravvivenza globale ( OS ) mediana di 51.3 mesi, i pazienti con malattia refrattaria primaria hanno presentato un rischio maggiore di sopravvivenza più breve nelle analisi univariabili e multivariabili ( hazard ratio, HR=3.5; HR=4.3, rispettivamente ).
Nell'analisi del sottogruppo di pazienti con malattia refrattaria primaria, coloro che hanno ricevuto il trapianto autologo di cellule staminali ( ASCT ) di seconda linea hanno mostrato un aumento della seconda sopravvivenza libera da progressione ( 20.9 vs 8.1 mesi; P minore di 0.01 ) e della seconda sopravvivenza globale ( 74.7 vs 31.3 mesi; P=0.02 ) rispetto ai pazienti che non lo hanno fatto.
La progressione precoce rimane un fattore significativo per una sopravvivenza globale più breve nell’era attuale e il trapianto autologo di cellule staminali di salvataggio potrebbe essere l’opzione più vantaggiosa per questa popolazione. ( Xagena2023 )
Charalampous C et al, Blood Adv 2023; 7: 4371-4380
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